南方医院6日宣布,世界首例双胞胎地中海贫血非亲缘造血干细胞移植获得成功。而供体来自台湾一名二十八岁小伙子。
这对来自广东茂名高州的五岁双胞胎姐妹,同时使用一名来自台湾小伙子捐赠的造血干细胞进行移植后重获新生。这是全球第一例双胞胎重型地中海贫血患者共同使用同一无关供者外周造血干细胞移植成功的案例。
据南方医院儿科主任李富春教授介绍,2009年至今共进行了38例非亲缘外周造血干细胞移植治疗地贫,成功率达到92%(只有3例不成功),是国际最高成功率。而只有5例捐赠供者来自中华骨髓库,其余33例供者全部来自台湾。
双胞胎姐妹琪琪和琳琳,出生半年后出现症状,经基因检查确诊为重型地中海贫血,随后反复输血维持生命。其父母得知广州南方医院儿科可进行造血干细胞移植根治此病,且成功率极高,于去年6月来院就诊。父母捐赠配型没有成功后,院方在台湾慈济骨髓库幸运找到相合供者,并于今年6月2日进行移植。移植28天后血细胞100%全部为供者来源,证明完全植入,今日出院。
中国地中海贫血症患者以广东、广西居多,具明显地域性的“两广病”,广东新生儿地贫病理基因携带率(轻、重度)合计超10%。常规治疗需终身输血维持生命,每年费用5万元,但过半患者35岁前死亡。造血干细胞移植可以根治,费用在20至30万元人民币。南方医院为中国开展地贫移植最早、最多,疗效最好的单位,总生存率达到83.6%,无病生存率77.3%。
李教授称,南方医院每年造血干细胞移植病例可达60多例。目前登记等待的患者有900名,即使去掉一半是无法找到供体,内地捐赠仍是杯水车薪、极度匮乏。“向社会强烈呼吁捐输,捐血、捐骨髓对身体没有损害,却能够救人!也希望能够成立社会专项基金,救助地贫患儿”。
[ 责任编辑:张晓静 ]