造血干细胞移植是目前可根治白血病的主要方法,美国的基因疗法为治疗白血病提供了新的希望。(人民图片)
美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说,他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展:经过第一阶段临床试验,作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中,两人体内的白血病细胞完全消失,另1人的白血病细胞也大为减少。
美国媒体认为,这一成果不仅为白血病的治疗提供了新途径,也为医学界过去20年探索利用基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新希望。
“连环杀手”
经过改造的T细胞一面杀死癌细胞,一面进行自身增殖
慢性淋巴性白血病是一种最常见的白血病,目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植,但并非对所有病例都有效果,而且死亡率较高。
近年来,医学界一直希望通过提高免疫系统功能来治疗癌症,并已对人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞做了不少研究。“T”是英语中“胸腺”一词的首字母,T细胞在胸腺内分化成熟,然后“移居”到周围的淋巴组织中。研究人员此前对T细胞进行了基因改良,然后“派遣”它去杀灭癌细胞,但效果有限:经过基因修改的T细胞或者再生情况不良,很快在体内消失,或者对正常组织破坏极大。
宾夕法尼亚大学基因疗法专家卡尔·琼率领的试验团队对相关技术进行了改进,把一种新的遗传基因注入T细胞中,并向其发出信号,让它一面杀死癌细胞,一面进行自身增殖。“我们在T细胞的表面安了一把钥匙,使它能打开只有癌细胞上才有的锁”,研究人员迈克尔·卡洛斯说,这种疗法不是刺激人体的免疫系统,而是“创造了一个免疫系统”。经过改进的T细胞可以消灭白血病细胞表层的一个分子,不仅对现存的癌细胞有效,而且新的癌细胞一旦出现,便立即予以歼灭。T细胞本来就可向病毒发起进攻,现在又被改造成了对付白血病细胞的“连环杀手”。